‏الموافقة على دواء جديد لمرض غوشيه

تم نشره في السبت 13 آذار / مارس 2010. 10:00 صباحاً

عمّان- وافقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية على الفيلاغلوسيريس ألفا ذي الاسم التجاري "في بي آر آي في" ‎لعلاج البالغين والأطفال من مصابي النوع الأول من مرض جيني نادر، وهو مرض غوشيه

"Gaucher‏’‏s disease"، والذي يعرف أيضا بمرض غوشر.وفق ما ذكره موقع www.drugs.com.

وقد عرّف موقع www.mayoclinic.com هذا المرض-والذي يسمى أيضا بنقصان الجلوكوسيريبروسايديسglucocerebrosidase deficiency- بأنه مرض يصيب الأشخاص الذين ينتجون كميات غير كافية من الإنزيم المسمى بالجلوكوسيريبروسايديس؛ إذ إن عدم وجود هذا الإنزيم بالجسم بكميات كافية يؤدي إلى تراكم مواد دهنية معينة بكميات كبيرة ومؤذية في الكبد والطحال والعظام ونخاع العظام والجهاز العصبي، بالإضافة إلى أعضاء أخرى.

ويتعارض تراكم هذه الدهون في الأنسجة مع أداء الأعضاء لوظائفها الطبيعية، كما يؤدي إلى انتفاخ الأعضاء وآلام العظام.

ويعتبر النوع الأول من مرض غوشيه النوع الأكثر شيوعا بين أنواع هذا المرض؛ إذ إنه يشكل حوالي 90% من حالات الإصابة به، كما وأنه يعد الأقل شدة بينهم، فمن النادر ما يسبّب تلفا في الدماغ.

وتتضمن الأعراض والعلامات التي قد يؤدي إليها هذا النوع ما يأتي:

• ترقق وألم وكسور العظام.

• تضخم الكبد.

• تضخم الطحال.

• فقر الدم.

• قلة عدد الصفائح الدموية.

• وجود بقع صفراء في العين.

• التعب الشديد.

• التأخر بالبلوغ.

ورغم أن هذا النوع من مرض غوشيه قد يصيب الشخص في أي سنّ، إلا أنه أكثر انتشارا بين البالغين؛ إذ إن سن الـ 30 هو السن المتوسط لتشخيصه.

وأوضح موقع www.drugs.com أن الـ "في بي آر آي في" يقدم علاجا بديلا طويل الأمد لمصابي النوع الأول من هذا المرض. ويعتبر هذا الدواء بديلا عن الإميغلوسيريس، المعروف تجاريا بالسيريزايم.

وقد أشارت الطبيبة جولي بايتس من إدارة الغذاء والدواء الأميركية أن

الموافقة على الـ "في بي آر آي في" ستمنح بديلا آمنا وفعالا لمصابي مرض غوشيه، وأضافت أن مصابي النوع الأول من هذا المرض من الذين كانوا يستخدمون السيريزايم كعلاج إنزيمي بديل بإمكانهم الانتقال إلى استخدام الـ"في بي آر آي في" بسلام.

وقد تم تقييم فعالية وأمن الـ "في بي آر آي في" من خلال ثلاث دراسات سريرية شارك فيها 82 شخصا من مصابي النوع الأول من مرض غوشيه ممّن هم بسن 4 أعوام فما فوق. وقد تضمنت هذه الدراسات مرضى كانوا يعالجون بالسيريزايم قبل أن ينتقلوا للعلاج بالـ "في بي آر آي في".

أما عن الأعراض الجانبية للـ "في بي آر آي في" فهي ردود فعل تحسسية، فضلا عن أعراض جانبية متعددة أخرى، من ضمنها الصداع وآلام البطن والظهر والمفاصل.

ليما علي عبد

مساعدة صيدلاني

lima.abd@alghad.jo

التعليق